Statements about hemophilia A in Brazil: an expert Delphi panel / Consensos em hemofilia A no Brasil: painel Delphi de especialistas

Objective: Understanding unmet needs related to hemophilia A management in Brazil is critical for supporting decision-making. Methods: A modified Delphi consensus panel was conducted. Hematologists with extensive experience treating hemophilia in the Brazilian Public Health System were invited to answer questions regarding indicators of severe hemophilia prophylaxis effectiveness, emicizumab treatment indications, and bypassing agents used to reduce bleeding in patients with inhibitors, immune tolerance induction (ITI) use, and adherence. The consensus was defined as ≥75% of votes in Round 1 or using a 5-point Likert-type scale (1 = strongly disagree, 2 = disagree, 3 = neither agree nor disagree, 4 = agree, and 5 = strongly agree) in Round 2, which included questions not reaching minimum cut-off in the first step. Results: Nine expert panelists with extensive experience in the Brazilian Public Health System participated. The panel reached an agreement on recommendations about prophylaxis, bleeding treatment patterns, and bleeding sites. From patients' perspectives, venous access and infusion frequency were the most significant barriers to improving patient treatment. According to most experts, emicizumab will not replace ITI or long-term factor VIII therapy. Still, emicizumab was thought to be a good therapeutic option for patients with difficult venous access, patients requiring central venous access, in the presence of inhibitors, or patients experiencing infusion-related pain. Conclusion: The information gleaned from this study may be helpful to both decision-makers and those in charge of developing healthcare economic models for the treatment of hemophilia A in Brazil.

Objetivo: É fundamental entender as necessidades não atendidas relacionadas ao manejo da hemofilia A no Brasil. Métodos: Foi conduzido um painel Delphi modificado. Foram convidados hematologistas com vasta experiência no tratamento de hemofilia no SUS para responder a perguntas sobre indicadores de eficácia da profilaxia, indicações de tratamento com emicizumabe, uso de agentes de bypass, uso de indução de tolerância imunológica (ITI) e adesão. O consenso foi definido como ≥75% dos votos na rodada 1 ou usando uma escala do tipo Likert de 5 pontos (1 = discordo totalmente, 2 = discordo, 3 = não concordo nem discordo, 4 = concordo e 5 = concordo totalmente) na segunda rodada, que incluiu questões que não atingiram o corte mínimo na primeira etapa. Resultados: Nove especialistas participaram e houve consenso sobre recomendações para profilaxia, padrões de tratamento de sangramento e locais de sangramento. O acesso venoso e a frequência da infusão foram identificados como as barreiras mais significativas para melhorar o tratamento do paciente. De acordo com a maioria, emicizumabe não substituirá a ITI ou tratamento com fator VIII de longo prazo. Emicizumabe foi considerado uma boa opção terapêutica para

Condutas clínicas e barreiras no tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar associada à transtirretina (PAF-TTR) no Brasil / Clinical practice and barriers in familial transthyretinrelated amyloidotic polyneuropathy (FAP) care in Brazil

Objetivo: Identificar as condutas terapêuticas e a variabilidade na prática clínica, assim como necessidades não atendidas e barreiras para a adequada assistência a pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina (PAF-TTR), no Brasil. Métodos: Estudo transversal, por meio de questionário semiestruturado on-line enviado por e-mail. Foram incluídos médicos com experiência no manejo clínico-assistencial de pacientes com PAF-TTR no Brasil. O questionário foi composto por 30 questões envolvendo características gerais da população brasileira com PAF-TTR, características das escolhas terapêuticas e da falha, definições de progressão de doença e estadiamento, e métodos para mensuração do impacto na qualidade de vida. Resultados: Seis profissionais responderam ao inquérito. Quanto ao diagnóstico e à classificação da doença, houve consenso quanto ao uso de quadro clínico associado a testagem genética para o diagnóstico, e foram considerados adequados os critérios de Coutinho e do Ministério da Saúde, apesar de serem pouco úteis na avaliação da progressão da doença. Entre os especialistas, 83,3% entendem que a terapia atualmente disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) atende às necessidades dos pacientes no estágio I da doença, entretanto todos os especialistas apontam necessidades assistenciais não atendidas, uma vez que esse medicamento não possui benefício definido para os estágios II e III da doença. A progressão da doença é definida como qualquer novo sintoma ou piora daqueles preexistentes, não sendo necessária modificação no estágio da doença para caracterizar tal evento. Conclusões: A condução deste estudo permitiu a identificação de aspectos importantes para auxiliar no entendimento da prática clínico-assistencial no país e das necessidades em saúde desses pacientes

Objective: To identify therapeutic approaches and variability in clinical practice, as well as unmet needs and barriers to adequate care for patients with familial transthyretin-related amyloidotic polyneuropathy (FAP) in Brazil. Methods: Cross-sectional study using an online semi-structured questionnaire sent by email. Physicians with experience in the clinical-care management of patients with FAP in Brazil were included. The questionnaire consisted of 30 questions involving general characteristics of the Brazilian population with FAP; characteristics of therapeutic choices and failure; definitions of disease progression and staging; and methods for measuring the impact on quality of life. Results: Six professionals responded to the survey. As for the diagnosis and classification of the disease, there was a consensus regarding the use of a clinical picture associated with genetic testing for the diagnosis and, as appropriate, the criteria proposed by Coutinho and the Ministry of Health, although not very useful in evaluating the progression of the disease. 83.3% of experts understand that the therapy currently available in the SUS meets the needs of patients in stage I of the disease, however, all experts point out unmet care needs, since this drug has no defined benefit for stages II and III of the disease. Disease progression is defined as any new symptom or worsening of pre-existing ones, and no change in the stage of the disease is necessary to characterize such an event. Conclusions: The conduction of this study allowed to identify important aspects to a better understanding of the clinical care practice in the country and unmet needs of these patients

Cladribina oral para o tratamento da esclerose múltipla remitente-recorrente altamente ativa: análise de impacto orçamentário sob a perspectiva do sistema brasileiro de saúde suplementar / Cladribine tablets for the treatment of highly active recurrent multiple sclerosis: budget impact analysis from the perspective of the Brazilian supplementary health system

Objetivo: Avaliar o impacto orçamentário da inclusão da cladribina oral no tratamento de esclerose múltipla remitente-recorrente em alta atividade da doença (EMRR HDA) no Sistema de Saúde Suplementar (SSS). Métodos: Foi conduzida uma análise de impacto orçamentário, sob a perspectiva do SSS, com horizonte temporal de quatro anos, considerando a abordagem de coorte aberta na qual o número de pacientes elegíveis para tratamento varia em cada ano com a introdução de novos pacientes diagnosticados de EMRR HDA e a retirada de indivíduos prevalentes devido a morte ou progressão secundária. Foram considerados custos médicos diretos, incluindo a aquisição e administração de medicamentos, monitoramento, eventos adversos e surtos. Os comparadores utilizados na análise foram: alentuzumabe, fingolimode, natalizumabe e ocrelizumabe. Os custos foram apresentados em real brasileiro (BRL). Resultados: O custo incremental da inclusão da cladribina oral para o SSS foi estimado em 463.265 BRL, 739.691 BRL, -1.414.963 BRL, -3.719.007 BRL, nos anos 1, 2, 3 e 4, respectivamente. Isso resultou em um custo incremental total de -3.931.015 BRL no período analisado, representando 1,5% da redução orçamentária total no tratamento de EMRR HDA. Conclusão: A inclusão da cladribina oral para o tratamento de pacientes com diagnóstico de EMRR HDA poderia gerar uma economia substancial para o sistema brasileiro de saúde suplementar, atingindo um valor de cerca de 3,9 milhões de BRL em um período de quatro anos

Objective: To evaluate the budget impact of adopting cladribine tablets as a treatment strategy for relapsing remitting multiple sclerosis with high disease activity (RRMS HDA), from the Brazilian private healthcare system perspective. Methods: A budget impact analysis, under private healthcare system perspective, with a 4-years time horizon was conducted, considering the open cohort approach in which the number of patients eligible for treatment varies each year with the introduction of newly diagnosed RRMS HDA patients and the drop out of prevalent individuals due to death or secondary progression. Direct medical costs, including acquisition, drug administration, monitoring, adverse events and relapses were considered. Comparators used in the analysis were: alentuzumab, fingolimod, natalizumab and ocrelizumab. Costs were presented in Brazilian real (BRL). Results: The incremental cost of incorporating cladribine tablets into the private healthcare system was estimated at 463,265BRL, 739,961BRL, -1,414,963 BRL, -3,716,007 BRL, in years 1, 2, 3 and 4, respectively. This resulted in a total incremental cost of -3,931,015 BRL over the period analyzed, representing 1.5% of the total budget reduction in the treatment of RRMS HDA. Conclusion: Incorporation of cladribine tablets for the management of RRMS HDA could generate substantial savings for the private healthcare system, reaching a value of approximately 3.9 million BRL in a 4-years period

Custo-efetividade e limiar de custo para o uso do sistema intrauterino liberador de levonorgestrel para o tratamento do sangramento uterino anormal sob a perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar no Brasil / Cost-effectiveness and cost threshold for the use of levonorgestrel-releasing intrauterine system for treatment of heavy menstrual bleeding from the Supplementary Health System perspective in Brazil

Objetivo: Definir um limiar de custo para o sistema intrauterino liberador de levonorgestrel 52 mg (SIU-LNG 52 mg) para o tratamento do sangramento uterino anormal (SUA) sob a perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar brasileiro. Métodos: Foi elaborado um modelo de custo-efetividade para definir o limiar de custo de inserção de SIU-LNG 52 mg em mulheres com SUA em comparação à histerectomia. Um modelo de Markov foi estruturado com ciclos anuais para reproduzir o tratamento do SUA em um e cinco anos, considerando custos médicos diretos e o percentual de histerectomias evitadas como desfecho. O custo da histerectomia foi variado até o valor de 10.000 reais brasileiros (BRL) com incrementos de 500 BRL a cada nova simulação para avaliar o limiar de custo do SIU-LNG 52 mg para igualar o custo total de tratamento de ambas as estratégias analisadas. Resultados: O SIU-LNG 52 mg demonstrou ser uma opção de tratamento dominante quando comparada à histerectomia, levando à redução da frequência de realização do procedimento cirúrgico em 59,62% das mulheres e redução de 2.557,91 BRL no custo total de tratamento em cinco anos. Ao considerar a histerectomia a 6.000 BRL, o custo do procedimento com SIU-LNG 52 mg poderia ser de até 6.150,35 BRL e 3.994,60 BRL para igualar o custo total de tratamento, em horizontes temporais de um e cinco anos, respectivamente. Conclusão: SIU-LNG 52 mg demonstrou ser uma opção dominante para o manejo do SUA, sendo capaz de atrelar economia para o sistema de saúde a benefícios para a mulher perante a cirurgia.

Objective: To define a cost threshold for the use of levonorgestrel-releasing intrauterine system 52 mg (LNG-IUS 52 mg) for the treatment of heavy menstrual bleeding (HMB) in the Brazilian Supplementary Health System perspective. Methods: A cost-effectiveness model was built to define the cost threshold for insertion of LNG-IUS 52 mg considering women with diagnosis of HMB as the target population and hysterectomy as the comparator. A Markov model was structured with annual cycles to reproduce HMB treatment in 1 and 5 years, considering direct medical costs and the percentage of avoided hysterectomies as the outcome. Hysterectomy cost was varied up to 10,000 Brazilian real (BRL) with increments of 500 BRL at each new simulation to define LNG-IUS 52 mg cost threshold, to provide equal total treatment costs for both strategies. Results: LNG-IUS 52 mg proved to be a cost-saving option when compared to hysterectomy, leading to a reduction in the frequency of the surgical procedure by 59.62% and a total treatment cost reduction of 2,557.91 BRL in 5 years. When considering hysterectomy at 6,000 BRL, the cost of the procedure with LNG-IUS 52 mg could be up to 6,150.35 BRL and 3,994.60 BRL to provide equal total treatment cost in 1 and 5 years time horizon, respectively. Conclusion: LNG-IUS 52 mg has proven to be a cost-saving option for the health system in the management of HMB, in addition to the known benefits for women against surgery.

Tratamento do HIV/AIDS no Brasil: impacto da adesão sobre a utilização de recursos e custos / HIV/AIDS treatment in Brazil: impact of adherence on resource utilization and costs

Objetivo: Determinar o impacto da adesão ao tratamento antirretroviral sobre a utilização de recursos e custos relacionados ao manejo do HIV/AIDS no Brasil. Métodos: Uma revisão sistemática da literatura foi conduzida em dezembro/2019. Foram incluídos estudos com pacientes adultos, brasileiros, com diagnóstico de HIV/AIDS, que apresentassem dados de adesão terapêutica, utilização de recursos e custos associados ao tratamento. Resultados: Foram localizadas 964 referências, três delas elegíveis para inclusão. O custo total foi estimado em 227.362,00 BRL em seis meses (N = 100 ­ custos diretos e indiretos) e em 579.264,80 BRL por ano (N = 157 ­ custos diretos) em indivíduos aderentes ao tratamento. Já em 40 pacientes não aderentes, o custo total estimado, considerando apenas os custos diretos, foi de 136.023,25 BRL por ano. Ao padronizar essas estimativas pelo período de análise e tamanho amostral, pacientes não aderentes demonstram um menor custo total quando comparados àqueles aderentes ao tratamento [170.029,06 BRL (custos diretos) versus 184.479,24 BRL (custos diretos) e 227.362,00 BRL (custos diretos e indiretos)]. No entanto, o grupo de pacientes não aderentes ao tratamento demonstrou maior custo, com diferença estatisticamente significativa para consultas e necessidade de internação hospitalar. A razão de custo-efetividade incremental para indivíduos aderentes à terapia antirretroviral (7.622 BRL por resposta clínica) foi menor quando comparada ao grupo de indivíduos não aderentes (9.716 BRL por resposta clínica). Conclusões: Apesar da escassez de estudos que avaliem a relação entre a adesão ao tratamento e os custos com o manejo do HIV/AIDS no Brasil, os achados corroboram a hipótese de que a não adesão ao tratamento pode gerar um maior custo.

Objective: To determine the impact of adherence to antiretroviral treatment on resource utilization and costs in the management of HIV/AIDS patients in Brazil. Methods: A systematic review was conducted in December 2019. Eligibility criteria considered Brazilian adults with HIV/AIDS, presenting data on treatment adherence, resource utilization, and treatment-associated costs. Results: The search retrieved 964 references and three were eligible for inclusion. Total cost was estimated at 227,362.00 BRL in six months (N = 100 ­ direct and indirect costs) and 579,264.80 BRL per year (N = 157 ­ direct costs) in individuals adhering to the treatment. In 40 non-adherent patients, estimated total cost, considering only direct costs, was 136,023.25 BRL per year. When estimates were standardized by the analysis period and sample size, non-adherent patients demonstrate a lower total cost when compared to those adhering to the treatment [170,029.06 BRL (direct costs) versus 184,479.24 BRL (direct costs) and 227,362.00 BRL (direct and indirect costs)]. However, the group of patients who did not adhere to the treatment showed a higher cost, with a statistically significant difference, for consultations and the need for hospitalization. Incremental cost-effectiveness ratio for adherent (7,622 BRL per clinical response) was smaller when compared to non-adherent group (9,716 BRL per clinical response). Conclusions: Despite the scarcity of studies evaluating the relationship between adherence to treatment and costs with the management of HIV/AIDS in Brazil, data found corroborates the hypothesis that non-adherence to treatment may be associated with higher costs.

Câncer de próstata com metástase óssea: impacto econômico para o Sistema de Saúde Suplementar brasileiro / Prostate cancer with bone metastasis: budget impact to the Brazilian Private Heathcare System

Objetivo: O objetivo deste trabalho foi avaliar o impacto de custo total do tratamento de câncer de próstata com metástase óssea na perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar (SSS) brasileiro. Métodos: Trata-se de um estudo retrospectivo de coorte conduzido de um banco de dados administrativos fornecidos pela empresa Orizon. A população consistiu em pacientes com registro de câncer de próstata com metástases ósseas, ou procedimentos relacionados, que foram registrados em entradas hospitalares ou ambulatoriais e receberam pelo menos um tipo de tratamento. A perspectiva da análise foi o SSS e o horizonte temporal, uma mediana de 181 dias. O desfecho primário foi o custo global, no qual foram contemplados gastos com exames, procedimentos, materiais e medicamentos. A partir do desfecho primário, foram calculados o custo por paciente, o número de atendimentos por paciente e o custo por atendimento. Adicionalmente foram analisados os custos relacionados aos diferentes subgrupos de tratamentos destinados à doença. Resultados: O custo global relacionado aos atendimentos foi de R$ 21.391.034 (n = 181), o custo médio resultou em R$ 118.183 por paciente, com média de 10,48 atendimentos por paciente e R$ 11.282 por atendimento. Pela análise isolada dos cenários, os custos nos ambientes hospitalar (R$ 11.452.496) e ambulatorial (R$ 9.938.537) demonstraram que houve mais gastos relacionados aos procedimentos hospitalares. Conclusões: O estudo demonstrou elevado impacto econômico de tratamento de câncer de próstata com metástases ósseas no SSS, devido principalmente a maior necessidade de quantidade de hospitalizações com mais tempo de permanência.

Objective: The objective of this study was to evaluate the total cost impact of treatment of prostate cancer with bone metastasis under the Brazilian Private Healthcare System (SSS) perspective. Methods: This is a retrospective cohort study conducted from an administrative database provided by Orizon. The population consisted in patients with prostate cancer with bone metastasis registry, or related procedures, who were registered at hospital or ambulatory admission, and received at least one type of treatment. The perspective of the analysis was SSS and the time horizon was a median of 181 days. The primary outcome was global cost, considering expenses with exams, procedures, materials and drugs. From the primary outcome, cost per patient, number of visits per patient, and visit cost were calculated. Additionally, the costs related to the different subgroups of disease treatments were analyzed. Results: The global cost related to visits was R$ 21,391,034 (n = 181), the average cost resulted in R$ 118,183 per patient, with an average of 10.48 visits per patient and R$ 11,282 per visit. By the isolated analysis of the scenarios, the costs in the hospital (R$ 11,452,496) and ambulatory (R$ 9,938,537) environment demonstrated more expenses related to hospital procedures. Conclusions: The study demonstrated elevated budget impact of prostate cancer with bone metastasis treatment on the SSS, mainly due to greater need for the number of hospitalizations with a longer stay.

O tratamento contínuo superior a cinco anos com ácido ursodesoxicólico gera benefícios na taxa de mortalidade e na taxa de transplantes em colangite biliar primária: revisão sistemática da literatura e metanálise / Continuous treatment with ursodeoxycholic acid over five years generates benefits in mortality rate and transplantation rate in primary biliary cholangitis: systematic review of the literature and meta-analysis

Objetivos: A colangite biliar primária (CBP) é uma doença hepática colestática, autoimune, inflamatória e crônica que, quando não tratada, evolui para cirrose e eventualmente insuficiência hepática em um período de 10 a 20 anos. Este estudo teve como objetivo avaliar o impacto em longo prazo do tratamento com ácido ursodesoxicólico (AUDC) em pacientes com CBP. Métodos: Uma revisão sistemática da literatura foi conduzida até maio de 2017. Os desfechos incluíram sobrevida livre de transplante (SLT) ou morte, sobrevida global (SG), taxa de mortalidade, taxa de transplantes e a taxa combinada de mortes e transplantes. A análise dos dados foi realizada por meio de um modelo de efeitos aleatórios, utilizando-se o método de DerSimonian e Laird. Resultados: Doze estudos foram incluídos na metanálise. O tratamento com AUDC apresentou aumento do tempo de SLT no acompanhamento em longo prazo a partir do quinto ano de tratamento, com resultados estatisticamente significativos para os anos de 5 e 10 (p < 0,01). Os resultados da metanálise das taxas de mortalidade, transplante e taxa combinada de mortalidade e transplante mostraram-se não significativos para os três desfechos apresentados. A inclusão dos estudos de braço comparador teórico alterou de maneira significativa os resultados da análise principal, tornando os resultados estatisticamente significativos a partir do terceiro ano de acompanhamento. Conclusões: AUDC é eficaz no aumento da SLT ou morte, com resultados estatisticamente significativos em 5 e 10 anos, quando os pacientes são tratados de maneira crônica.

Objectives: Primary biliary cholangitis (PBC) is an inflammatory and chronic autoimmune cholestatic liver disease that, when left untreated, progresses to cirrhosis and eventually liver failure in a period of 10 to 20 years. This study aimed to evaluate the long-term impact of treatment with ursodeoxycholic acid (UDCA) in patients with PBC. Methods: A systematic literature review was conducted until May 2017. The endpoints included transplant-free survival (TFS) or death, overall survival (OS), mortality rate, transplantation rates and the combined rate of deaths and transplants. Data analysis was performed using a random effects model with the DerSimonian and Laird method. Results: Twelve studies were included in the meta-analysis. Treatment with UDCA showed an increase in TFS time in the long-term follow up from the fifth year of treatment, with statistically significant results for the years 5 and 10 (p < 0.01). Meta-analysis results for mortality rates, transplantation and combined mortality and transplantation rates were not significant for the three outcomes presented. The inclusion of the theoretical comparator arm studies significantly altered the results of the main analysis, making the results statistically significant from the third year of follow-up. Conclusions: UDCA is effective in increasing TFS or death, with statistically significant results at 5 and 10 years, when patients are treated chronically

O câncer de colo do útero no Brasil: uma retrospectiva sobre as políticas públicas voltadas à saúde da mulher / Cervical cancer in Brazil: a retrospective on public policies for women's health

O câncer de colo do útero é a terceira neoplasia mais incidente entre as brasileiras, com taxa de mortalidade acima de 5/100 mil mulheres, apesar de possuir bom prognóstico quando diagnosticado em fases precoces. No Brasil, políticas públicas voltadas para o câncer de colo do útero vêm sendo desenvolvidas desde a década de 1970 e incluíram diversos programas de rastreamento, que conseguiram aumentar o acesso ao teste de Papanicolau, com patamar de cobertura estável nos últimos anos, em torno dos 83%. Em 2014, a vacina anti-HPV foi incluída no Calendário Nacional de Vacinação. O mais recente Plano de Ações Estratégicas possui metas de aumento da cobertura de exame citopatológico e tratamento de todas as mulheres com lesões precursoras. Outras duas iniciativas foram criadas: o Programa de Qualificação de Ginecologistas para Assistência Secundária às Mulheres com Alterações Citológicas Relacionadas às Lesões Intraepiteliais e ao Câncer de Colo do Útero e a formalização da Rede Colaborativa para a Prevenção do Câncer de Colo do útero. Mesmo com o constante avanço dessas medidas, mais de 70% das brasileiras são diagnosticadas em fases avançadas da doença, o que impacta negativamente no prognóstico. A análise dos protocolos de tratamento voltados para a saúde coletiva mostra defasagem em relação ao cenário internacional e nacional preconizado por sociedades médicas, especialmente no tratamento de fases tardias da doença. Apesar dos avanços na difusão de medidas preventivas e alcance de ampla cobertura do rastreamento, o câncer de colo do útero continua a ser um problema de saúde importante no país.

Cervical cancer is the third most frequent neoplasm among Brazilian women, with a mortality rate of more than 5/100 thousand women, despite having a good prognosis when diagnosed in the early stages. In Brazil, public policies for cervical cancer have been developed since the 1970s and have included several screening programs that have been able to increase access to the Papanicolaou test, with a stable coverage level in recent years, around 83%. In 2014, the anti-HPV vaccine was included in the National Vaccination Calendar. The most recent Strategic Action Plan has targets to increase coverage of cytopathological examination and treatment of all women with precursor lesions. Two other initiatives were created: the Qualification Program of Gynecologists for Secondary Care for Women with Cytologic Alterations Related to Intraepithelial Lesions and Cervical Cancer, and the formalization of the Collaborative Network for the Prevention of Cervical Cancer. Even with constant progress of these measures, more than 70% of Brazilian women are diagnosed in advanced stages of the disease, which negatively impacts the prognosis. The analysis of treatment protocols aimed at public health shows lag in relation to international and national scenario recommended by medical societies, especially in the treatment of late stage disease. Despite the advances in the dissemination of preventive measures and the scope of extensive screening coverage, cervical cancer remains a major health problem in the country.

Qualidade de vida relacionada ao transplante de fígado em polineuropatia amiloidótica familiar: uma revisão sistemática / Quality of life related to liver transplantation in familial amyloidotic polyneuropathy: a systematic review

Objetivos: Avaliar o impacto do transplante de fígado sobre a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF). Métodos: Uma revisão sistemática da literatura foi realizada até dezembro de 2015 em bases de dados eletrônicas. Os desfechos avaliados referem-se às dimensões físicas e mentais analisadas nos questionários de QVRS. Resultados: Seis estudos foram selecionados para revisão. Antes e após o transplante de fígado, os pacientes com PAF apresentaram QVRS significativamente pior em comparação com a população geral, composta por pessoas com doenças crônicas ou de pacientes sem PAF transplantados. Quatro anos após o transplante, os domínios de bem-estar físico e emocional também foram significativamente menores para os pacientes com PAF. A comparação entre os períodos pré e pós-transplante mostrou uma melhora no componente mental de pacientes sem PAF e piora em PAF. O componente físico apresentou melhora para ambos os grupos, embora tenha sido significativamente maior no grupo sem PAF. Em comparação com pacientes com PAF que não receberam transplante, apenas o componente físico mostrou uma diferença significativa 12 meses após o transplante de fígado para o grupo com PAF que recebeu o transplante. Conclusão: Pacientes com PAF apresentaram piores escores de QVRS em comparação com os pacientes sem PAF que receberam transplante e a população controle. Dentre os pacientes com PAF (com e sem transplante), o transplante de fígado não apresentou impacto significativo sobre o componente mental da qualidade de vida.

Objectives: To assess the impact of liver transplantation on health-related quality of life (HRQoL) of patients with familial amyloidotic polyneuropathy (FAP). Methods: A systematic literature review was conducted until December 2015 in electronic databases. The outcomes assessed were physical and mental dimensions assessed in HRQoL questionnaires. Results: Six studies were selected for review. Before and after liver transplantation, patients with FAP showed a significantly worse HRQoL when compared to the overall control population, chronic diseases, and non-FAP transplanted patients. Four years after transplantation, the physical and emotional well-being domains were also significantly lower for patients with FAP. The comparison between pre- and post-transplantation periods showed an improvement in the mental component of non-FAP patients and FAP worsening. The physical component showed an improvement for both groups, although it was significantly higher in the non-FAP group. When compared to non-transplanted FAP patients, only the physical component showed a significant difference 12 months after liver transplantation for the transplanted FAP group. Conclusion: FAP patients showed worse HRQoL scores when compared to non-FAP transplanted patients and the control population. Among FAP patients (between transplanted and non-transplanted patients), liver transplantation did not show a significant impact on the mental component of quality of life.

Análise de custo por resposta dos medicamentos biológicos no tratamento da psoríase moderada a grave sob as perspectivas dos sistemas de saúde público e privado, no Brasil / Cost per responder analysis of biologic drugs for the treatment of moderate to severe psoriasis under Brazilian public and private healthcare systems perspectives

Objetivo: Estimar o custo por resposta dos medicamentos biológicos no tratamento da psoríase moderada a grave sob as perspectivas do Sistema de Saúde Suplementar (SSS) e Sistema Único de Saúde (SUS), representado pela Secretaria de Estado da Saúde de São Paulo, no Brasil. Métodos: Quatro medicamentos biológicos foram considerados na análise: adalimumabe, etanercepte, infliximabe e ustequinumabe. Os dados de eficácia foram obtidos de uma metanálise publicada, que avaliou a resposta PASI 75 dos medicamentos na semana 24 de tratamento. O custo do tratamento foi obtido considerando o preço de aquisição dos medicamentos, conforme perspectiva analisada, e a posologia preconizada na bula de cada um deles. Análise de sensibilidade foi conduzida a fim de avaliar o impacto das incertezas nos resultados encontrados. Resultados: A análise mostrou que, sob a perspectiva do SSS, ustequinumabe apresentou o menor custo por resposta PASI 75 (R$ 66.371) por ano de tratamento, seguido por infliximabe (R$ 139.605), adalimumabe (R$ 152.501) e etanercepte (R$ 179.812). Resultado semelhante foi observado na perspectiva do SUS, no qual ustequinumabe apresentou custo por resposta PASI 75 de R$ 47.229, seguido por infliximabe (R$ 75.145), adalimumabe (R$ 90.292) e etanercepte (R$ 130.523). Ajuste de dose para ustequinumabe mostrou ser o parâmetro mais sensível na análise de sensibilidade. Conclusão: Avaliações econômicas são ferramentas importantes para auxiliar gestores de saúde no processo de tomada decisão. A presente análise mostrou que, dentre as alternativas comparadas, ustequinumabe é o medicamento biológico que apresenta o menor custo por resposta PASI 75 (mais custo-efetivo), independentemente da perspectiva analisada (público ou privado).

Objective: To estimate the cost per responder of biologic drugs in moderate to severe psoriasis treatment from the private and public (State Health Secretariat of São Paulo) perspectives in Brazil. Methods: Four biologic drugs were considered in the analysis: adalimumab, etanercept, infliximab and ustekinumab. Efficacy data was obtained from a published metanalysis, which evaluated PASI 75 response after treatment with biologic drugs after 24 weeks of treatment. The cost of treatment was obtained considering drug acquisition cost, according to the analyzed perspective, and dosage according to each drug information label. Sensitivity analysis was performed to evaluate the impact of uncertainty in the results. Results: The analysis demonstrated that, from the private perspective, ustekinumab presented lower cost per PASI 75 response (R$ 66,371), in one year of treatment, followed by infliximab (R$ 139,605), adalimumab (R$ 152,501), and etanercept (R$179,812). Similar results were found from public perspective, with ustekinumab presenting a cost per PASI 75 response of R$ 47,229 per year of treatment, followed by infliximab (R$ 75,145), adalimumab (R$ 90,292) and etanercept (R$ 130,523). Dose adjustment for ustekinumab was shown to be the most sensitive parameter in the sensitivity analysis. Conclusion: Economic evaluations are important tools to support payers during the decision making process. The current analysis demonstrated that, among compared options, ustekinumab is the biologic with the lowest cost per PASI 75 responder (more cost-effective), regardless the perspective considered (public or private).

Análise de custo do cloridrato de oxicodona de liberação prolongada (Oxycontin®) no manejo da dor em pacientes submetidos a artroplastia, sob as perspectivas pública e privada no Brasil / Cost analysis of extended-release oxycodone hydrochloride (Oxycontin®) for pain management in patients undergoing arthroplasty, from public and private perspectives in Brazil

OBJETIVO: Muitos pacientes apresentam intensa dor após artroplastia, que pode resultar em perda de qualidade de vida e ônus financeiro considerável devido ao custo de medicamentos analgésicos, intervenções e hospitalizações. O cloridrato de oxicodona de liberação prolongada é um opioide de ação semelhante à morfina com eficácia comprovada no tratamento da dor de moderada a forte intensidade. O objetivo deste estudo foi avaliar custos de medicamentos e hospitalizações em pacientessubmetidos ao tratamento com oxicodona de liberação prolongada comparado à morfina, em regime "se necessário" no manejo da dor pós artroplastia, sob as perspectivas dos sistemas de saúde público e privado, no Brasil. MÉTODOS: Um modelo de decisão foi desenvolvido para análisede dois cenários. Em ambos, os pacientes do grupo 1 receberam oxicodona de liberação prolongada e opioide de liberação imediata. Em relação ao grupo 2, no cenário 1, os pacientes receberam opioide de liberação imediata e, no cenário 2, opioide de liberação imediata e placebo. Custos foramobtidos a partir de listas de preços oficiais. No cenário 1, o horizonte temporal foi relativo ao período de tratamento de 3 semanas e, no cenário 2, determinado através do período de hospitalização. Taxas de desconto não foram aplicadas. Uma análise de sensibilidade univariada foi realizada para avaliar diferentes categorias hospitalares. RESULTADOS: No cenário 1, sob a perspectiva do sistema de saúde público, os custos totais foram R$ 1.486 e R$ 1.520 por paciente tratado nos grupos 1 e 2, respectivamente. Na perspectiva do sistema de saúde privado, os custos totais foram R$ 3.132 e R$ 3.457 por paciente tratado nos grupos 1 e 2, respectivamente. No cenário 2, sob perspectiva do sistema de saúde público, os custos totais foram R$ 3.299 e R$ 3.591 por paciente tratado nos grupos 1 e 2, respectivamente. Na perspectiva do sistema de saúde privado, os custos totais foram R$ 7.197 e R$ 8.181 por paciente tratado nos grupos 1 e 2, respectivamente. Na análise de sensibilidade univariada, todos os cenários avaliados continuaram consistentes e favoráveis à utilização da oxicodonade liberação prolongada. CONCLUSÃO: Por diminuir o tempo de hospitalização, a utilização da oxicodona de liberação prolongada pode ocasionar redução de custos totais do tratamento da dor em pacientes submetidos a artroplastia

OBJECTIVE: Many patients have severe pain after arthroplasty, which can result in loss of quality of life and considerable financial burden due to the cost of analgesic drugs, interventions and hospitalizations. The extended-release oxycodone hydrochloride is an opioid with similar action to morphine with proven efficacy in the treatment of moderate to severe pain. The objective of this study was to evaluate drug and hospitalizations costs for patients undergoing treatment with extended-release oxycodone comparedto morphine in a "if necessary" regime in the management of pain post-arthroplasty, from public and private health care systems perspectives in Brazil. METHODS: A decision model was developed to analyze two scenarios. In both, patients in group 1 received extended-release oxycodone and immediate-release opioid. Regarding group 2, in scenario 1, patients received immediate-release opioid and, in scenario 2, immediate-release opioid and placebo. Costs were obtained from official prices lists. In scenario1, time horizon was related to a 3-week treatment period and, in scenario 2, determined by the hospitalization period. Discount rates were not applied. Univariate sensitivity analysis was performed to evaluate different hospital categories. RESULTS: In scenario 1, from the public perspective, total costs were 1,486 BRL and 1,520 BRL per patient treated in groups 1 and 2, respectively. From the private perspective, total costs were 3,132 BRL and 3,457 BRL per patient treated in groups 1 and 2, respectively. In scenario 2, from the public perspective, total costs were 3,299 BRL and 3,591 BRL per patient treated in groups 1 and 2, respectively. From the private perspective,total costs were 7,197 BRL and 8,181 BRL per patient treated in groups 1 and 2, respectively. In the univariate sensitivity analysis, all evaluated scenarios remained consistent and favorable to the use of extended-release oxycodone. CONCLUSION: By decreasing the length of hospital stay, extended-release oxycodone can result in reduction of total post-arthroplasty pain related costs

Análise de custo-efetividade do ácido zoledrônico na prevenção da fratura osteoporótica proximal de fêmur no cenário do Sistema Suplementar de Saúde Brasileiro / Cost-effectiveness analysis of zoledronic acid for the prevention of osteoporotic hip fracture in the private health care system in Brazil

Objetivo: realizar análise de custo-efetividade do ácido zoledrônico na prevenção de fraturas osteoporóticas proximais de fêmur. Método: modelo analítico de decisão para comparar ácido zoledrônico versus risedronato, na prevenção de fraturas, no ano 2007. A população-alvo da análise foi uma coorte hipotética de mulheres com osteoporose, idade inicial de 65 anos, horizonte de tempo de cinco anos. Dados epidemiológicos e eficácia dos fármacos foram obtidos de revisão e análise crítica da literatura. Custos foram valorados para o Sistema Suplementar de Saúde. O desfecho analisado foi o custo por fratura de fêmur evitada. Resultados: no cenário base, o ácido zoledrônico reduziu a incidência de fraturas (0,297 fraturas versus 0,460 fraturas), com custo anual do ácido zoledrônico de R$ 21.630,85 versus R$ 21.872,55 do risedronato. Conclusão: o uso do ácido zoledrônico comparado ao risedronato pode prevenir mais fraturas proximais de fêmur, com menores custos, no cenário do Sistema Suplementar de Saúde.

Objective: To assess cost-effectiveness of zoledronic acid for the prevention of osteoporotic hip fracture. Methods: Decision analytic model to compare zoledronicacid versus risedronate, for the prevention of fracture, in 2007. The target population was a hypothetic cohort of women with osteoporosis aged 65 years in a time horizon of five years. The epidemiological data related to osteoporosisand drug’s efficacy were obtained from critical appraisal of scientific literature. The costs were collected from electronic claims databases of patients enrolled in Brazilian health plans. The outcome analyzed was the cost per hip fracture avoided. Results: In the base case scenario, zoledronic acid reduced the incidenceof fractures (0.297 fractures against 0.460 fractures), with annual costs of R$21,630.85 versus R$ 21,872.55 for the risedronate. Conclusions: The use of zoledronic acid compared to risedronate could prevent more hip fractures, withless costs in the Brazilian private health system.